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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

坚定信心 勇毅前行******

　　【坚定信心 勇毅前行①】

　　开栏的话

　　海外招商争先恐后、工业企业加班加点、投资兴业你追我赶……随着疫情防控政策的持续优化，全国各地、各行各业已积极行动起来，争分夺秒，要将疫情耽误的时间“抢回来”！

　　我们坚信，有社会主义市场经济体制优势，有超大规模市场需求优势，有产业体系配套完善的供给优势，更重要的是，有党的坚强领导和广大群众的勇毅拼搏，我们一定能够战胜一切困难，一定能够创造出更加辉煌灿烂的明天。

　　听，刚刚闭幕的中央经济工作会议已吹响了振奋人心的号角！

　　从今天起，光明日报开设《坚定信心 勇毅前行》专栏，讲述各地区各行业克服困难、积极作为、开拓创新的故事，让我们一起去感受中国人民一往无前的奋斗精神和中国经济生气蓬勃的活力！

　　山东：千方百计调动市场主体积极性

　　光明日报记者 赵秋丽 李志臣

　　“你们的技改奖补通过审批，已经公示，70万元资金很快就能到位。”12月5日，走访完企业回到办公室，山东省临清市潘庄镇党委委员王鑫看到网上“2022年技术改造设备奖补资金项目”公示的消息，立刻拨通蓝宇轴承有限公司总经理林广福的电话。

　　“缺了金融活水，企业提档升级就是一句空话。”王鑫说，在一次例行走访调研中，蓝宇的林广福提出二期项目建设资金筹措有点困难。王鑫马上联系市工信局、金融办、银行等相关部门，为企业协调申请设备购置贴息贷款。仅用了一个月，蓝宇便申请到2家银行700多万元贷款。补贴后，利息只需缴纳一半，直接节省资金40余万元。企业用这笔资金购置了49台检测仪器、磨床、合套仪等设备用于生产线技术升级改造，占地9800平方米的现代化车间已在建设中。

　　山东强化要素省级统筹，精准高效做好要素供给保障，制定重大项目谋划领域指引，坚持要素跟着项目走，强化要素保障创新，不断完善服务保障机制，千方百计调动市场主体积极性，充分发挥各类要素支撑作用。

　　近日，在山东乐陵市循环经济示范园内，总投资100亿元的齐鲁制药乐陵医药产业园二期项目正在试生产；今年投资2.2亿元新上马的山东安舜高端药物研发生产项目封顶，计划2022年底建成年产100千克核酸类药物生产线，填补我国现代生物医药产业化中的空白地带……“经济的稳中有进，离不开企业的自身创新，更离不开政府服务和政策护航。受益于乐陵的改革创新和首席官服务，我们一期项目建设用了15个月，二期项目用了10个月，今年新上的项目只用了6个月，这样的速度给了我们很大信心。”乐陵市安舜制药相关负责人范长莹说。

　　在烟台黄渤海新区，正上演一场引进大项目的赶超好戏。从聚焦五大主导产业，到抢先布局“三航”产业，再到突破“三绿”产业，该区“招大引强”“求速求质”的步伐步履不停，今年新区累计落户重点项目100多个，总投资突破千亿元，签约项目数量、质量、体量均位居全市第一。

　　在沂蒙老区，临沂费县坚定做好经济工作信心，全力以赴稳经济、促增长，县域经济运行平稳向好，被评为全省12个、全市唯一的民营经济高质量发展先进县。他们建立重点项目督导联系工作机制，实行精准帮扶、强化服务，集中力量帮助协调解决实际困难和问题，推进重点项目快落地、快建设、快投产，力争完成今年工作目标任务。

　　山东各市还积极组织“助企稳单”“海外抢单”活动，为稳经济促发展再添一把火。目前淄博市高青县党政领导带领企业“南征北战”的助企稳单大走访正在全面进行。济南市首批赶赴新加坡招商团已启程，本月下旬还将分别到日本、韩国和欧洲等地开展贸易洽谈活动。日照市全面梳理全市企业外经贸活动的计划和需求，排出单子，搞好发动组织、优化服务，帮助企业“出海”抢订单、拓市场、抓商机。

　　“日前举行的中央经济工作会议指出，要坚持稳字当头、稳中求进。接下来，我们将凝心聚力，深入贯彻落实党的二十大精神，实施传统产业转型升级专项行动，帮助传统企业和中小企业实现数字化转型，促进创新链、人才链、产业链深度融合，为高质量发展提供坚强保障。”山东省省长周乃翔说。

　　辽宁：实干交出新答卷

　　光明日报记者 刘勇 光明日报通讯员 李青坡

　　12月17日，营口港外，晴空万里。随着汽笛的一声鸣响，国内最大的内贸集装箱船“中谷福州”轮在辽港集团营口港首航。该轮作为首条在营口港正式运营的10万吨级集装箱船舶，刷新了营口港内贸最大单船吨位纪录。

　　潮平两岸阔，风正一帆悬。同日，辽宁省委常委会召开扩大会议，传达学习中央经济工作会议精神。会议强调，充分发挥投资、消费、出口的拉动作用，着力扩大有效投资，谋划储备推进一批高质量项目。

　　“这次上海之行，我们不仅更加了解市场动向，还先后与8家知名企业、产业链头部企业洽谈合作项目，收获颇丰！”刚从上海招商归来的沈阳高新区生物医药产业促进办公室团队负责人李春红，忙着对洽谈成果布置落实。“现在要趁热打铁。洽谈时多家企业希望近期到沈阳实地考察，我们要着手安排各项准备工作，加快推进一批大项目、好项目签约落地。”李春红说。

　　以实干展现新作为，靠实干交出新答卷。据了解，从现在起至明年3月，沈阳将广泛开展冬季大招商专项行动，50多个团组将在近期分赴奥地利、德国、日本、韩国等国家以及国内一些重点城市开展精准招商活动，从宏观政策、短板弱项、产业链条中找项目、谋项目，为明年经济发展起好步、开好头奠定基础。

　　广东：只争朝夕促发展

　　光明日报记者 吴春燕 唐一歌

　　12月15日，广东对外宣布，粤港澳三地政府将在广州南沙高规格召开首届粤港澳大湾区全球招商大会，届时将有来自20多个国家及地区的超300家境外企业参加；16日，粤港澳三地将在珠海市联合举办首届粤港澳大湾区服务贸易大会的消息公布；17日，来自家居建材、智能家电、纺织服装等领域的150多家广东省外贸企业负责人共计270人，搭乘南方航空“粤贸全球”包机从广州飞抵迪拜，参加第十三届中国（阿联酋）贸易博览会。据悉，这是今年国内最大的包机参展团。

　　稍早之前的10月、11月，广东商务部门已组织2架“粤贸全球”包机，运送239名相关企业负责人赴马来西亚和新加坡参展，企业个个满载而归。11月中旬正是广州疫情防控的关键当口，赴新加坡参展团的成员曾担心，疫情之下还能如期成行吗？当时，广东省商务厅厅长张劲松回复“风雨无阻”。他表示，一是中央一再要求“双统筹、双胜利”“疫情要防住、经济要稳住、发展要安全”，二是广东落实中央精神多措并举稳外贸，三是企业有迫切需要。有了这三条，还犹豫啥？

　　“粤贸全球”品牌工程是广东“贸易高质量发展”十大工程之一，每年举办逾百场线上线下展会，引导外贸企业积极参展。据介绍，明年广东还将在欧洲、东南亚、南亚等国际市场举办“粤贸全球”展会超100场，带动1万家企业出海抢抓订单。

　　为贯彻落实中央经济工作会议精神，以“敢闯敢试”闻名遐迩的广东进一步打出强信心、促发展“组合拳”，全省上下呈现出一派只争朝夕的火热景象。

　　河南：想民企之所想

　　光明日报记者 王胜昔

　　“免了这200万元保证金，咱干劲更足了，一定把钱用在刀刃上！”12月17日，刚放下电话的河南省安阳市汤阴县畅通公路工程有限公司负责人王玉树兴奋异常，他说，公司前期中标的项目资金投入比较大，拥有稳定的现金流是民营企业生存发展的底气。这次获得减免履约保证金的支持，极大减轻了企业负担，企业可以更好地把有效资金用在项目建设的刀刃上。

　　中央经济工作会议后，河南以“想企业之所想、急企业之所急”的时不我待思想，根据各地不同情况因地制宜出台政策，引领扶持民营经济快速发展。

　　新郑市结合实际出台《新郑市稳经济促增长政策措施30条》，严格落实增值税留抵退税、企业税费减征等系列优惠政策，切实用真金白银解企业燃眉之急。对受疫情影响暂时出现生产经营困难的小微企业和个体工商户，全面落实用水、用电、用气“欠费不停供”政策，承租国有资产类经营用房的免收3个月房租、减半收取12个月房租。

　　18日，平顶山市商务局外贸科科长王斐说，该市商务部门在年底窗口期对各县（市、区）及重点企业进出口动态及时掌握，从开拓市场、加大融资等8个方面助力外贸企业发展壮大，落实各类稳外贸优惠措施，以政策红利帮助企业降低成本、提振信心。

　　目前，河南各地八仙过海，纷纷行动起来：郑州市不少市场接力行动，为商户减免房租，帮他们尽快复工复产；焦作市建立政企“亲清面对面”长效服务机制，协调解决企业发展难题，营造良好助企惠企氛围……隆冬时节的中原大地，助企纾困的政策持续发力，保市场主体、护民营经济。

　　近年来，民营企业贡献了河南省五成以上的生产总值、近九成的税收收入和八成以上的新增就业；截至12月8日，河南市场主体总量首次达“1000万+”，其中个体工商户占比近七成，带动近3000万人就业。民营经济成为河南经济增长的强大引擎、创新转型的中坚力量，改善民生的重要支撑。

　　《光明日报》（ 2022年12月19日 01版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）